Data fra fase III BRIGHT-studiet er blevet offentliggjort i Journal of Inherited Metabolic Diseases. Studiet undersøgte sikkerheden og effekten af pegunigalsidase alfa (2 mg/kg) administreret hver fjerde uge i 52 uger hos voksne patienter med Fabrys sygdom tidligere behandlet med agalsidase alfa eller beta hver anden uge.
I oktober 2024 blev resultaterne af det kliniske fase III-studie BRIGHT offentliggjort, som evaluerede sikkerheden og effektiviteten af 2 mg/kg pegunigalsidase alfa administreret som en intravenøs infusion hver fjerde uge. Resultaterne viste, at behandling med pegunigalsidase alfa var veltolereret med kun milde/moderat behandlingsrelaterede bivirkninger og ingen nye behandlingsinducerede antistoffer mod lægemidlet (ADA'er). De fleste undersøgelsesdeltagere viste også stabil sygdomskontrol, vurderet ved estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) og plasmakoncentration af lyso-Gb3, i løbet af behandlingsperioden.1
Fabrys sygdom er en sjælden X-bunden arvelig sygdom med en progressiv akkumulering af fedtstoffet Gb3 i blodkarrenes vægge i hele personens krop. Fabrys sygdom forekommer hos ca. 2/100.000 mennesker globalt. I Danmark er ca. 100 personer diagnosticeret med Fabrys sygdom.2 Symptomerne spænder fra episoder med smerter og nedsat perifer følesans til organsvigt – især i nyrerne, men også i hjertet og det cerebrovaskulære system.
Pegunigalsidase alfa er beregnet til langvarig enzymerstatningsterapi hos voksne patienter med en bekræftet diagnose på Fabrys sygdom (mangel på alfa galactosidase). Den anbefalede dosis er 1 mg/kg kropsvægt, og lægemidlet indgives som en intravenøs infusion hver anden uge3
Om studiet1
Det kliniske fase III-studie BRIGHT (NCT03180840) var en multicenter, multinationalt, åbent cross-over studie med formål at evaluere sikkerheden, effektiviteten og farmakokinetikken ved behandling med 2 mg/kg pegunigalsidase alfa administreret hver 4. uge i 52 uger (i alt af 14 infusioner). Undersøgelsen omfattede 30 voksne patienter med Fabrys sygdom, og gennemsnitsalderen (SD) var 40,5 (11,3) år,. Deltagerne havde tidligere modtaget ERT-behandling i mindst tre år med en stabil dosis af enten agalsidase alfa – Replagal® eller agalsidase beta – Fabrazyme®, hver anden uge. Alla patienter, som deltog i studiet, fik mindst en dosis pegunigalsidase alfa og 29 patienter gennemførte hele studiet. Af disse 29 patienter fik 28 det planlagte behandlingsregime med 2mg/kg hver fjerde uge gennem hele studiet, mens en patient overgik til 1mg/kg hver anden uge.
Yderligere langtidsdata indsamles under et igangværende forlængelsesstudie (NCT03614234).4
Om Chiesi:
Chiesi, der er baseret i Parma, Italien, er en international forskningsfokuseret medicinalvirksomhed med over 85 års erfaring. Virksomheden opererer i 31 lande med over 7.000 ansatte. Ud over Chiesis R&D-center i Parma er der forskningslaboratorier i Sverige, Frankrig, USA, Canada, Kina og Storbritannien. Det nordiske datterselskab er baseret i Stockholm. Mere information findes på www.chiesipharma.dk
Presskontakt:
Annelie Barkelund
Chef for ekstern kommunikation og PA Chiesi Nordic
Telefon: + 46 72 703 23 86 Mail: a.barkelund@chiesi.com
Referencer:
1. Holida M. et al., J Inherit Metab Dis. 2024; Oct 9, online ahead of print; doi: 10.1002/jimd.12795
2. Effraimidis G. et al., PLoS One. 2022, Nov 16;17(11)
3. Elfabrio Summary of Product Characteristics, European Medicines Agency (www.ema.europa.eu).
4. Clinicaltrials.gov (https://clinicaltrials.gov/study/NCT03614234?term=NCT03614234&rank=1)
10802-2024.31.10
