Pressemeddelelse, Stockholm den 11. marts 2026
”Ny EU kommissionsgodkendelse af behandling for Fabrys sygdom”
Fabrys sygdom er en sjælden, X-bunden arvelig sygdom, hvor et progressivt ophob af fedtstoffet Gb3 i cellerne kan føre til skader på blodkar og organer. Sygdommen forekommer hos cirka 2 ud af 100.000 mennesker globalt.
I Danmark kender man til omkring 100 personer med Fabrys sygdom, men det antages, at flere endnu ikke har fået diagnosen. Symptomerne varierer fra smerteepisoder og nedsat perifer følesans til organsvigt – især i nyrerne, men også i hjertet og hjernens blodkar1.
Den europæiske Kommission (EMA) har nu godkendt, at Elfabrio (pegunigalsidase alfa) kan doseres hver fjerde uge. Det betyder, at patienter, som er stabile på enzym-erstatningsterapi (ERT), nu kan behandles én gang hver fjerde uge i stedet for hver anden uge.
Kommisionens beslutning baserer sig på resultaterne fra det kliniske fase III-studie BRIGHT (NCT03180840), hvor man har evalueret sikkerhed og effekt af 2 mg/kg kropsvægt pegunigalsidase alfa administreret som intravenøs infusion hver fjerde uge, samt på en opdateret farmakokinetisk modellering og et udvidet datagrundlag fra flere kliniske studier.
Resultaterne fra BRIGHT-studiet viste, at behandling med pegunigalsidase alfa blev godt tolereret med milde til moderate behandlingsrelaterede bivirkninger og uden nye behandlingsinducerede antistoffer (ADA’er). De fleste studiedeltagere udviste også stabil sygdomskontrol, vurderet ud fra estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) og plasmakoncentration af lyso-Gb3 gennem behandlingsperioden.2
Elfabrio (pegunigalsidase alfa), som produceres i tobaksplanter, er en langtidsvirkende enzym-erstatningsterapi til voksne patienter med Fabrys sygdom.
Den anbefalede dosis af pegunigalsidase alfa er 1 mg/kg kropsvægt administreret én gang hver anden uge.
Behandlingen kan nu også administreres med en dosis på 2 mg/kg kropsvægt én gang hver fjerde uge hos patienter, der er stabile på ERT-behandling.
Om Chiesi
Chiesi, med hovedsæde i Parma, Italien, er et internationalt forskningsfokuseret lægemiddelfirma med over 90 års erfaring. Virksomheden opererer i 31 lande og har mere end 7.000 medarbejdere. Ud over Chiesis forskningscenter i Parma findes der forskningslaboratorier i Sverige, Frankrig, USA, Canada, Kina og Storbritannien. Det nordiske datterselskab har hovedkontor i Stockholm. Mere information findes på www.chiesipharma.dk
Pressekontakt
Annelie Barkelund Chef for ekstern kommunikation og PA Chiesi Nordic Tlf.: +46 (0)72 703 23 86 a.barkelund@chiesi.com
Referencer
